英國牛津大學遺傳學家凱·戴維斯表示：“這是一項具有里程碑意義的批準，為未來進一步應用CRISPR療法治愈多種遺傳疾病打開了大門?！?/p>
在患有鐮狀細胞病的人中，基因突變會導致細胞變成新月形，這會阻礙血液流動并導致難以忍受的疼痛、器官損傷、中風和其他問題。
在地中海貧血患者中，基因突變可導致嚴重貧血?；颊咄ǔＣ扛魩字芫托枰斞?，并終生需要注射和服用藥物。
新藥Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干細胞中的問題基因，使人體能夠制造出正常功能的血紅蛋白。
患者首先接受一個療程的化療，然后醫(yī)生從患者骨髓中提取干細胞，在實驗室中使用基因編輯技術修復基因。編輯后的細胞被輸回體內后，患者需要至少住院一個月，才能有足夠時間開始產(chǎn)生具有穩(wěn)定形式的血紅蛋白。
MHRA表示，批準鐮狀細胞病基因療法的決定是基于一項對29名患者進行的研究，其中28名患者報告在接受治療后至少一年內沒有出現(xiàn)嚴重疼痛問題。在β地中海貧血癥的研究中，42名接受治療的患者中有39人在治療后至少一年內不需要輸注紅細胞。
MHRA表示，試驗期間沒有發(fā)現(xiàn)重大安全問題，但仍在密切監(jiān)測該藥物的安全性。
英國尚未確定該療法的價格，但估計每位患者的費用可能約為200萬美元，與其他基因療法的定價一致。
